史上最贵！1300万一针的特效药登陆中国，能用来治什么病？ - 〖FLY茶馆〗

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只看楼主更多操作 0 发表于: 2022-02-09

— 本帖被任逍遥执行压帖操作(2022-02-10) —

根据中国国家药监局药品审评中心的信息公示，诺华旗下的一种注射针剂，已经得到了我国的临床批准，将用于现实医疗的情况中。这本来是则很普通的消息，新药研究成功，获得国家批准……但是，真正让全国社会都对其密切关注的原因，是这支药物的价格，达到了212.5万美元，约1300万元人民币一支，可以称得上是临床批准的最贵药物之一。它到底是什么药?居然能让价格定到这样离谱的程度?

史上最贵!这针1300万人民币的药剂，究竟是什么?
根据CDE的公示消息，这是一种用于治疗SMA的AAV基因药物。提到基因药物，可能大家都比较陌生，顾名思义，就是从基因层面，用于疾病的治疗以及DNA修正，大多是用于治疗一些先天且遗传性质的疑难杂症。
而所谓是SMA，就是这针1300万元的特效药的治疗目的，全称叫做“脊髓性肌萎缩症”，属于一种遗传类型的疾病，患者大多是新生的婴儿，如果不及时进行治疗，婴儿大多会在2周岁以内死亡。全球每年大约有1000到1500名新生儿会被诊断出这种稀有的先天性疾病。而通过这种基因药物，相当于直接“修改”了婴儿的基因，将SMA的症状直接清除，重新赋予患者生命，不可谓其不珍贵。但是，这种SMA的特效药进入中国，虽然给那些患有疾病的家庭带来希望，却仍然有人保持着悲观的意见：
有一部分人认为，虽然这种特效药见效快，且治疗彻底，但是价格实在是太过夸张，即使引进国内，大多数患者想要接受治疗仍然难于登天，并没有实际的临床治疗意义。

引入史上最贵的天价特效药，真的没有意义吗?当然不是。
首先是短期利益：目前CDE公示的消息，是批准了SMA基因疗法在国内的临床实验模式许可。
简单来说，在国内可以通过参与实验的方式，让患者直接进行临床应用，而属于实验性质的用药，是不会收取患者的费用的，这也是短期的意义所在。

其次是长远利益：即使在后期，这种特效药经过试验达到了进入市场的资格，虽然需要花费高昂的价格，但不会像现在这么离谱，这类药物迟早是会进入医保的。举个例子，2020年，用于治疗SMA的AAV基因药物被日本纳入医保，患者仅需要支付30%的药物费用即可。
不仅如此，类似的基因药物，例如同样是治疗脊髓型肌萎缩症的Spinraza，在国内的定价目前为70万一支，虽然价格依旧昂贵，但却并没有像1300万那样离谱。因此，引入这种药物本身，其实就是有着多重受益的，并不是毫无意义的行为，这也是国家对医疗方面的态度，是患者的福音。

不过，罕见病药物高昂的价格，仍然是现在很难迈过去的一个坎。一方面，因为病患过于稀少，研发药物的成本过高，很难在收益和研发花费上对等，造成很多药商并不愿意花精力去研发罕见病药物。另一方面，愿意钻研罕见病的研究人员和学者本就很少，研发难度也会相应提高，更进一步增加研发成本，得不到应有的资本回报。因此，想要让罕见病患者与家庭真正享受到现代医疗的好处，仍然有很长的一段路要走，仍需努力。

参考资料：[1]傅俊江, 李麓芸, 卢光琇. 联合应用PCR-SSCP、PCR-限制性酶切和连锁分析法对脊髓性肌萎缩症进行产前基因诊断[J]. 中华神经科杂志, 2001, 34(2):4.
[2]林丽, 钟泽艳, 李亮. 脊髓性肌萎缩症基因诊断研究进展[J]. 国际遗传学杂志, 2013, 36(6):5.